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Off-Label-Use

In der vertragsärztlichen Versorgung kann es in Ausnahmefällen erforderlich sein, dass ein Arzneimittel außerhalb des zugelassenen Anwendungsgebietes verordnet werden muss. Hierbei bewegen sich die Vertragsärzte regelmäßig im Spannungsfeld zwischen notwendiger Patientenversorgung, sich daraus möglicherweise ergebender haftungsrechtlicher Folgen und drohender Rückforderungen durch die Krankenkassen. Mit gezielten Informationen möchten wir Ihnen mehr Handlungssicherheit vermitteln und zu einem gewissen Schutz vor Prüfanträgen und eventuellen Regressen beitragen.

Was gilt alles als Off-Label-Use?

Ein Off-Label-Use liegt vor, wenn ein Arzneimittel verordnet wird, das für das in der aktuellen Fachinformation des pharmazeutischen Herstellers benannte Anwendungsgebiet (Indikation) nicht zugelassen ist. Ein Off-Label-Use kann aber auch darin bestehen, dass Vorgaben in der Fachinformation bei der Therapie nicht beachtet werden. Als Beispiele können hier genannt werden:

von der Zulassung abweichendes Patientenalter/-geschlecht
Unter-/Überschreitung einer festgelegten maximalen Höchstdosis
Unter-/Überschreitung der Anwendungshäufigkeit
Nichteinhaltung der vorgeschriebenen Therapiedauer
Nichtanwendung der vorgeschriebenen Vortherapie oder Begleittherapie

Verordnung ohne Genehmigung der Krankenkasse

In Anlage VI Teil A der Arzneimittelrichtlinie (AM-RL) sind Arzneimittel aufgeführt, die in den dort genannten Indikationen ohne vorherige Genehmigung der Krankenkasse verordnungsfähig sind. Bitte achten Sie vor der Verordnung darauf, welche Hersteller dem Off-Label-Use zugestimmt haben. Diese finden Sie in Anlage VI Teil A AM-RL unter dem jeweiligen Wirkstoff. Haben die pharmazeutischen Unternehmer dem Off-Label-Use zugestimmt, so haftet im Falle eines eintretenden Schadens der Unternehmer. Setzen Sie jedoch ein Produkt eines Herstellers ein, der keine Zustimmung zum Off-Label-Use erteilt hat, so entfällt die Herstellerhaftung. In diesem Fall haften Sie als verordnender Arzt in vollem Umfang für eventuell auftretende Schäden.

Genehmigung der Krankenkasse einholen

Ist das Arzneimittel nicht oder nicht in dem von Ihnen beabsichtigten Anwendungsgebiet in Anlage VI Teil A der AM-RL aufgeführt und auch nicht in Teil B unter den nicht verordnungsfähigen Wirkstoffen gelistet, können Sie es unter bestimmten Voraussetzungen dennoch zu Lasten der GKV verordnen. Vor der Verordnung sollten Sie bzw. Ihr Patient (mit ärztlicher Begründung) allerdings immer die Kostenübernahme bei der Krankenkasse beantragen. Der Antrag bedarf einer ausführlichen medizinischen Begründung unter Berücksichtigung der durch die Rechtsprechung des Bundesverfassungsgerichts und des Bundessozialgerichts entwickelten Voraussetzungen für einen zulassungsüberschreitenden Einsatz von Arzneimitteln. Einen entsprechenden Vordruck mit allen relevanten Begründungsaspekten, die die Krankenkasse bzw. der MD für eine zügige Entscheidung benötigt, finden Sie hier.

Bearbeitungsdauer der Kassen und Fristsetzung

Für die Bearbeitung und Rückantwort durch die Krankenkasse sollten Sie dieser eine angemessene Frist setzen. Bei der Bemessung der Frist empfehlen wir eine Orientierung an den in § 13 Abs. 3a SGB V aufgeführten Fristen (3 Wochen nach Antragsstellung bzw. 5 Wochen bei Heranziehung des MD). In notfallähnlichen oder z. B. in onkologischen Behandlungssituationen, die einer schnellen Entscheidung bedürfen, wählen Sie eine kürzere, der Dringlichkeit angemessene Frist, die auch in wenigen Tagen bestehen kann, und weisen auf die Eilbedürftigkeit hin.

Im medizinischen Alltag kommt es immer wieder vor, dass eine Therapie ohne Zeitverzögerung begonnen oder weitergeführt werden muss, z. B. bei Entlassung eines schwerkranken Patienten aus dem Krankenhaus mit notwendiger lückenloser Weiterversorgung der in der Klinik begonnenen Therapie. Auch in solchen Fällen ist es empfehlenswert, einen schriftlichen Antrag auf Kostenübernahme bei der Krankenkasse zu stellen und unter einer kurzen Fristsetzung von wenigen Tagen auf die Notwendigkeit eines unmittelbaren Behandlungsbeginns hinzuweisen.

Zur Überbrückung der Bearbeitungsdauer bei der Krankenkasse könnten Sie zunächst ein Privatrezept über die kleinste Packungsgröße ausstellen. In der Realität ist es jedoch oftmals so, dass diese Kosten für den/die Patient/in nicht leistbar sind bzw. das Zuwarten auf eine Reaktion der Krankenkasse aufgrund der sofortigen Behandlungsnotwendigkeit medizinisch und aus haftungsrechtlichen Aspekten nicht vertretbar ist. In diesem Fall bleibt dem Vertragsarzt letztlich oftmals nur, ein Kassenrezept über die kleinste Packungsgröße auszustellen. Bitte dokumentieren Sie in jedem Fall Ihre Verordnungsentscheidung anhand der im folgenden Abschnitt aufgeführten Kriterien genauestens, damit Sie im Falle eines Prüfantrages durch die Krankenkasse, der oftmals zeitlich sehr verzögert gestellt wird, Ihre Therapieentscheidung gegenüber der Prüfungsstelle begründen können.

Unter welchen Voraussetzungen können Arzneimittel (ohne positive Bewertung des G-BA in Anlage VI Teil A AM-RL) im Off-Label-Use zu Lasten der GKV verordnet werden?

Im Urteil des BSG vom 19.03.2022, Az. B 1 KR 37/00 R, wurden die folgenden Bedingungen für eine ausnahmsweise Verordnung in einem nicht zugelassenen Anwendungsgebiet formuliert:

Es handelt sich um eine schwerwiegende, das heißt lebensbedrohliche oder die Lebensqualität auf Dauer nachhaltig beeinträchtigende, Erkrankung.
Es ist keine andere Therapie verfügbar.
Aufgrund der Datenlage besteht eine begründete Aussicht auf einen kurativen oder palliativen Behandlungserfolg. Das bedeutet, dass Forschungsergebnisse vorliegen, die eine Zulassung des Arzneimittels für die betreffende Indikation erwarten lassen. Hiervon kann ausgegangen werden, wenn
- die Erweiterung der Zulassung bereits beantragt ist und hierzu eine kontrollierte klinische Phase-III-Studie veröffentlicht ist, die die klinisch relevante Wirksamkeit bzw. den Nutzen bei vertretbaren Risiken belegt oder
- außerhalb eines Zulassungsverfahrens gewonnene Erkenntnisse zuverlässige, wissenschaftlich nachprüfbare Aussagen zu Qualität und Wirksamkeit des Arzneimittels im neuen Anwendungsgebiet zulassen, aufgrund derer in den einschlägigen Fachkreisen Konsens über einen voraussichtlichen Nutzen besteht.

Diese 3 Bedingungen müssen kumulativ erfüllt sein. Daher - und vor allem aufgrund der hohen Anforderungen an die Evidenzlage – erweist es sich oftmals als sehr schwierig, die Erfüllung aller Anforderungen darzulegen bzw. nachzuweisen.

Patientenaufklärung

Unabhängig davon, ob die Krankenkasse eine Genehmigung für den Off-Label-Use erteilt hat oder ob Sie ohne Kassen-Genehmigung zu Lasten der GKV oder auch auf Privatrezept verordnen, muss der Patient über den Off-Label-Use und die damit verbundenen Gesundheitsrisiken aufgeklärt werden. Denn immer dann, wenn ein Medikament außerhalb der zugelassenen Anwendungsgebietes eingesetzt wird (Ausnahme: Es liegt eine Haftungsübernahmeerklärung für einen Off-Label-Use gemäß Anlage VI Teil A AM-RL vor), entfällt die Herstellerhaftung. Das bedeutet, Sie als Verordner haften in vollem Umfang für etwaig eintretende Schäden beim Patienten. Daher ist eine entsprechende Aufklärung des Patienten über den Off-Label-Einsatz, Nebenwirkungen und Risiken und Dokumentation dieser in der Patientenakte unbedingt ratsam. Einen Aufklärungsbogen stellen wir Ihnen hier zur Verfügung.

Akut lebensbedrohliche Erkrankungen/notstandsähnliche Situationen:

Grundrechtsorienterter Leistungsanspruch gem. § 2 Abs. 1 a SGB V

Das Bundesverfassungsgericht hat mit Beschluss vom 06.12.2005, Az. 1 BvR 347/98 (sog. „Nikolaus-Beschluss“) für bestimmte, eng umrissene und von naher Lebensgefahr geprägte Ausnahmefälle, die Verordnung von nicht allgemein anerkannten Behandlungsmethoden zu Lasten der GKV ermöglicht. Die hierin entwickelten Grundsätze fanden Eingang in den § 2 Abs. 1a SGB V.

Danach müssen für eine verfassungskonforme Auslegung des Leistungsanspruchs folgende Voraussetzungen, ebenfalls kumulativ, erfüllt sein:

Es handelt sich um eine lebensbedrohliche oder regelmäßig tödlich verlaufende oder wertungsmäßig vergleichbare Erkrankung.
Gemeint ist damit, dass nach den konkreten Umständen des Einzelfalles bereits drohen muss, dass sich der tödliche Krankheitsverlauf innerhalb eines kürzeren, überschaubaren Zeitraums mit großer Wahrscheinlichkeit verwirklichen wird. Mit anderen Worten: Es handelt sich um eine absolut notstandsähnliche Extremsituation, der ein gewisser Zeitdruck anhaftet.
Wertungsmäßig damit gleichzustellen ist der akut drohende und nicht zu kompensierende Verlust eines wichtigen Sinnesorgans oder einer herausgehobenen Körperfunktion.
Es steht keine allgemein anerkannte, dem medizinischen Standard entsprechende Behandlung zur Verfügung.
Bezüglich der anzuwendenden Behandlung besteht eine nicht ganz entfernt liegende Aussicht auf Heilung oder auf eine spürbare positive Einwirkung auf den Krankheitsverlauf.

Off-Label-Verordnung ohne vorherige Kassen-Genehmigung – Prüfantrag?

Sollten Sie eine Off-Label-Verordnung zu Lasten der Krankenkasse ausgestellt haben, ist es möglich, dass die Krankenkasse einen Prüfantrag im Rahmen einer Wirtschaftlichkeitsprüfung im Einzelfall (sog. Einzelfallprüfung) bei der Prüfungsstelle stellt. In diesem Fall werden Sie von der Prüfungsstelle aufgefordert, eine Stellungnahme unter Berücksichtigung der oben genannten Kriterien für einen zulässigen Off-Label-Use einzureichen. Idealerweise können Sie dann auf Ihre gründliche Dokumentation zurückgreifen und alle entscheidungsrelevanten Umstände erläutern und belegen.

Die Prüfungsstelle wird die Sach- und Rechtslage im patientenindividuellen Fall prüfen, bewerten und Ihnen im Ergebnis des Prüfverfahrens ihre Entscheidung schriftlich in Form eines Bescheides mitteilen. Gegen diesen Bescheid können Sie Widerspruch einlegen. Über einen etwaigen Widerspruch entscheidet dann der Beschwerdeausschuss.

Sollten Sie bei der Abfassung Ihrer Stellungnahme oder auch bei der Erarbeitung einer Widerspruchsbegründung Unterstützung benötigen, sprechen Sie uns gern an.