Gentherapeutika bei Hämophilie
Bei den Präparaten handelt es sich um Valoctogene roxaparvovec (Roctavian®) und Etranacogene dezaparvovec (Hemgenix®). Es sind die ersten Gentherapeutika, die für die Behandlung einer Hämophilie zugelassen sind. Beide Fertigarzneimittel können als intravasale Infusionstherapie in spezialisierten Einrichtungen ambulant verabreicht werden.
Abrechnungsmöglichkeit
Hemgenix®
Hemgenix® wird für die Behandlung von schwerer und mittelschwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) bei Erwachsenen ohne Faktor-IX-Inhibitoren in ihrer Vorgeschichte angewendet.
Für die in der aktuell gültigen Fachinformation vorgesehene ein- beziehungsweise zweistündige Infusion und die unmittelbar im Anschluss an die Verabreichung folgende Beobachtung und Betreuung von mindestens drei Stunden Dauer wurde die GOP 30326 in den EBM aufgenommen.
Für die laut Fachinformation im Vorfeld notwendige Beurteilung der Leber zur Indikationsstellung einer
Therapie mit Hemgenix® wurde die GOP 33105 in den EBM aufgenommen (Ultraschalldiagnostik). Sie beinhaltet die sonographische Untersuchung und die elastographische Bewertung der Leber. Voraussetzung für die Berechnung ist eine Abrechnungsgenehmigung für abdominelle Sonographie nach der Ultraschall-Vereinbarung.
Roctavian®
Das gentherapeutische Arzneimittel Valoctocogen Roxaparvovec (Handelsname: Roctavian®) wird angewendet bei der Behandlung von schwerer Hämophilie A (kongenitalem Faktor-VIII-Mangel) bei erwachsenen Patienten ohne Faktor-VIII-Inhibitoren und ohne nachweisbare Antikörper gegen Adeno-assoziiertes Virus Serotyp 5 (AAV5).
Die GOPen 30320 bis 30323 des EBM für die Anwendung von Roctavian® vergüten ausschließlich die intravasale Infusionstherapie mit Roctavian® sowie die unmittelbar im Anschluss an die Verabreichung folgende Beobachtung und Betreuung. Sie werden nach Infusions- und Überwachungsdauer differenziert.
Geltungsbereich
Für die Durchführung der Therapie benötigen Vertragsärztinnen und Vertragsärzte eine Genehmigung gemäß § 16 der ATMP-QS-RL. Hierfür müssen gegenüber der KV Thüringen die notwendigen Mindestanforderungen nachgewiesen werden. Dazu gehören unter anderem:
- Fachärztinnen oder Fachärzte für Innere Medizin, Fachärztinnen oder Fachärzte für Innere Medizin und Hämatologie und Onkologie oder Fachärztinnen oder Fachärzte Transfusionsmedizin
- Zusatzweiterbildung Hämostaseologie
- in der medizinischen Einrichtung müssen mindestens 30 Patienten mit einer schweren Hämophilie innerhalb des letzten Kalenderjahres vor Genehmigung behandelt worden sein
Die ambulanteNachsorge kann ebenso vertragsärztlich stattfinden. Auch hierfür müssen bestimmte Mindestanforderungen gegenüber der KV Thüringen nachgewiesen werden. Dazu gehören unter anderem:
- Fachärztinnen oder Fachärzte für Innere Medizin, Fachärztinnen oder Fachärzte für Innere Medizin und Hämatologie und Onkologie oder Fachärztinnen oder Fachärzte Transfusionsmedizin
- Zusatzweiterbildung Hämostaseologie
- in der medizinischen Einrichtung müssen mindestens 10 Patienten mit hereditären oder erworbenen Faktormangelzuständen und sonstigen Koagulopathien innerhalb des letzten Kalenderjahres vor Genehmigung behandelt worden sein
Formulare zur Anzeige bei der KV Thüringen
Mittels einer Checkliste muss nachgewiesen werden, dass die Mindestanforderungen an die Qualitätssicherung erfüllt sind.
Durchführung der Therapie:
- Checkliste für das Nachweisverfahren nach §§ 10 und 11 der Anlage IV zur ATMP-QS-RL
- Ergänzende Checkliste für das Nachweisverfahren nach §§ 10 und 11 der Anlage IV zur ATMP-QS-RL
Nachsorge: